Finpedmed
teemakuva

Lääketutkimus lapsilla

Lasten tutkimukset suunnitellaan jo lähtökohtaisesti niin, että tutkimuksesta mahdollisesti aiheutuvat riskit ja haitat minimoidaan, ja että luotettava sekä yleistettävissä oleva tutkimustulos saadaan mahdollisimman vähäisellä tutkittavien määrällä. Tutkimussuunnitelmat tehdään erityisesti lapsille ja nuorille soveltuviksi, ja niissä otetaan tarkoin huomioon mm. ikään, kokoon ja sairaudentilaan liittyvät rajoitukset. Esimerkiksi verinäytteiden määrä ei saa ylittää niille asetettuja lapsen ikään ja kokoon perustuvia rajoja. Toteutuksessa huomioidaan myös tutkimukseen osallistuvan normaalit päivärutiinit sekä tutkimuksessa mukana oleva huoltaja tai tarvittaessa koko perhe.

Kansainvälisten eettisten periaatteiden ja sopimusten mukaan lapsia ei voi käyttää terveinä vapaaehtoisina tutkimushenkilöinä lääketutkimuksissa. Pääsääntöisesti lasten ja nuorten kliinisiin lääketutkimuksiin otetaan mukaan vain tutkittavana olevan sairauden omaavia potilaita. Kliinisiä lääketutkimuksia voidaan kuitenkin tehdä myös terveillä lapsilla ja nuorilla silloin, kun tutkitaan esimerkiksi rokotteita joilla voidaan ennalta ehkäistä vakavia tartuntatauteja.

Lääketutkimuksissa selvitetään tutkimuslääkkeen vaikutuksia ihmisen elimistössä;

  • imeytymistä

  • jakautumista

  • aineenvaihduntaa (metaboliaa)

  • ja erittymistä pois elimistöstä

Näitä tutkittavia osatekijöitä selvitetään vaiheittain

Ensimmäisessä vaiheessa (faasi I) tutkittavaa lääkettä annettaan tarkan valvonnan alaisena yleensä muutamille terveille vapaaehtoisille aikuisille (joissain tapauksissa vain potilaille). Tulosten perusteella voidaan määritellä lääkkeen turvallinen ja soveltuva aloitusannostelu myös lapsille.

Toisessa vaiheessa (faasi II) lääkettä voidaan kokeilla jo kyseiselle lapsipotilasryhmälle, jolloin tutkittavia voi olla enemmän - enintään joitakin kymmeniä. Tässä vaiheessa selvitetään lääkkeen pitoisuuksia ja soveltuvaa annostelua parhaan vaikutuksen saamiseksi.

Kolmannessa vaiheessa (faasi III) tehdään tutkimusta, jossa voi olla mukana satoja tai tuhansia lapsipotilaita (tai ennaltaehkäisevän rokotteen tutkimuksissa terveitä lapsia). Näin voidaan selvittää lääkkeen tehoa ja turvallisuutta seuraamalla tarkoin lääkkeen laajempaan käyttöön liittyviä ominaisuuksia.

Kaikille vaiheille asetetaan turvallisuusrajat, joiden perusteella tutkimukset voidaan keskeyttää, jos haittavaikutuksista muodostuu riski potilaiden turvallisuudelle. Tutkimusvaiheiden jälkeen uudet lääkkeet rekisteröidään ja ne saavat myyntiluvan, kun kaikki vaiheet on toteutettu ja niistä saadut tutkimustulokset on hyväksytty tutkimusten perusteella.

Tutkimuksia voidaan tehdä myös myyntiluvan myöntämisen jälkeen. Tällaisilla neljännen vaiheen (faasi IV) tutkimuksilla voidaan jatkaa uuden markkinoilla jo olevan lääkkeen turvallisuuden seurantaa sekä tehdä mm. vertailevia jatkotutkimuksia uuden ja samaan käyttöaiheeseen tarkoitettujen toisten myyntiluvallisten valmisteiden välillä.

 

Lääketutkimus lapsilla

Lasten tutkimukset suunnitellaan jo lähtökohtaisesti niin, että tutkimuksesta mahdollisesti aiheutuvat riskit ja haitat minimoidaan, ja että luotettava sekä yleistettävissä oleva tutkimustulos saadaan mahdollisimman vähäisellä tutkittavien määrällä. Tutkimussuunnitelmat tehdään erityisesti lapsille ja nuorille soveltuviksi, ja niissä otetaan tarkoin huomioon mm. ikään, kokoon ja sairaudentilaan liittyvät rajoitukset. Esimerkiksi verinäytteiden määrä ei saa ylittää niille asetettuja lapsen ikään ja kokoon perustuvia rajoja. Toteutuksessa huomioidaan myös tutkimukseen osallistuvan normaalit päivärutiinit sekä tutkimuksessa mukana oleva huoltaja tai tarvittaessa koko perhe.

Kansainvälisten eettisten periaatteiden ja sopimusten mukaan lapsia ei voi käyttää terveinä vapaaehtoisina tutkimushenkilöinä lääketutkimuksissa. Pääsääntöisesti lasten ja nuorten kliinisiin lääketutkimuksiin otetaan mukaan vain tutkittavana olevan sairauden omaavia potilaita. Kliinisiä lääketutkimuksia voidaan kuitenkin tehdä myös terveillä lapsilla ja nuorilla silloin, kun tutkitaan esimerkiksi rokotteita joilla voidaan ennalta ehkäistä vakavia tartuntatauteja.

Lääketutkimuksissa selvitetään tutkimuslääkkeen vaikutuksia ihmisen elimistössä;

  • imeytymistä

  • jakautumista

  • aineenvaihduntaa (metaboliaa)

  • ja erittymistä pois elimistöstä

Näitä tutkittavia osatekijöitä selvitetään vaiheittain

Ensimmäisessä vaiheessa (faasi I) tutkittavaa lääkettä annettaan tarkan valvonnan alaisena yleensä muutamille terveille vapaaehtoisille aikuisille (joissain tapauksissa vain potilaille). Tulosten perusteella voidaan määritellä lääkkeen turvallinen ja soveltuva aloitusannostelu myös lapsille.

Toisessa vaiheessa (faasi II) lääkettä voidaan kokeilla jo kyseiselle lapsipotilasryhmälle, jolloin tutkittavia voi olla enemmän - enintään joitakin kymmeniä. Tässä vaiheessa selvitetään lääkkeen pitoisuuksia ja soveltuvaa annostelua parhaan vaikutuksen saamiseksi.

Kolmannessa vaiheessa (faasi III) tehdään tutkimusta, jossa voi olla mukana satoja tai tuhansia lapsipotilaita (tai ennaltaehkäisevän rokotteen tutkimuksissa terveitä lapsia). Näin voidaan selvittää lääkkeen tehoa ja turvallisuutta seuraamalla tarkoin lääkkeen laajempaan käyttöön liittyviä ominaisuuksia.

Kaikille vaiheille asetetaan turvallisuusrajat, joiden perusteella tutkimukset voidaan keskeyttää, jos haittavaikutuksista muodostuu riski potilaiden turvallisuudelle. Tutkimusvaiheiden jälkeen uudet lääkkeet rekisteröidään ja ne saavat myyntiluvan, kun kaikki vaiheet on toteutettu ja niistä saadut tutkimustulokset on hyväksytty tutkimusten perusteella.

Tutkimuksia voidaan tehdä myös myyntiluvan myöntämisen jälkeen. Tällaisilla neljännen vaiheen (faasi IV) tutkimuksilla voidaan jatkaa uuden markkinoilla jo olevan lääkkeen turvallisuuden seurantaa sekä tehdä mm. vertailevia jatkotutkimuksia uuden ja samaan käyttöaiheeseen tarkoitettujen toisten myyntiluvallisten valmisteiden välillä.